Найден способ исправления генетических дефектов

Ученые использовали уникальную генную терапию для лечения детей с редким отклонением и аутоиммунным недугом, передает BBC. Известно, что дети, рожденные с метахроматической лейкодистрофией сначала развиваются нормально. Но потом в возрасте 1-2 лет из-за генетического дефекта начинается откат назад (разрушается часть мозга). Второе расстройство - синдром Вискотта-Олдрича (СВО). Он оставляет человека беззащитным перед инфекциями, раком. Также иммунная система может атаковать отдельные части тела. Об этом сообщает Day.Az со ссылкой на Meddaily.ru.

Метод генной терапии разработали сотрудники НИИ Сан-Раффаэле. Они использовали измененный вирус для исправления мутаций в генах человека. Сначала у пациента забираются стволовые клетки из костного мозга. Далее клетки заражает вирус, привнося в них частицы ДНК с правильным кодом. Подправленные клетки имплантируют обратно.

Для тестирования влияния методики на метахроматическую лейкодистрофию отбирались дети, у которых еще на началось ухудшение состояния. Сейчас трое пациентов чувствуют себя в целом не хуже здоровых сверстников. А у троих пациентов с аутоиммунным недугом снизилась частота возникновения инфекций и экземы.

В свою очередь, профессор Бобби Гаспар из Госпиталя Грейт Ормонд Стрит использует подход для лечения дефицита аденозин дезаминазы. Это наследственное заболевание, приводящее к избирательному разрушению лимфоцитов. Итог - сильная комбинированная иммунная недостаточность, схожая по течению со СПИДом.